A génkutatáson alapuló precíziós diagnosztikának és kezelésnek köszönhetően a rosszindulatú daganatok egy-két évtizeden belül egyszerűen, néhány nap alatt gyógyítható betegségek lesznek, a kezelés pedig mindenki számára elérhetővé válik – vallja meggyőződéssel Dr. Peták István, a precíziós onkológia nemzetközi szinten is elismert kutatója és művelője. Az általa fejlesztett módszer már kilépett a laboratóriumok falai közül, és néhány éven belül megkezdheti a nemzetközi terjeszkedést.
◼︎ Precíziós onkológia
– Mennyire számít újdonságnak a precíziós onkológia?
– Az 1990-es évek közepén kezdtem dolgozni a Semmelweis Egyetem Gyermekklinikáján, amikor a genetikai hibák és a gyógyszeres terápiák összefüggése még csak sejtés volt a tudományos közösségben. Azt már akkor felismertük, hogy a daganatok hátterében egyedi molekuláris elváltozások húzódnak meg, és nem elég a betegséget általánosan „tüdőrákként” vagy „leukémiaként” kezelni. Valódi áttörés csak a genetikai szintű személyre szabás révén lehetséges.
Különösen fontos ez a gyerekek esetében. A gyermekonkológiában töltött évek során szembesültem azzal a helyzettel, hogy ritka daganataik miatt a gyermekek számára nem éri meg gyógyszert fejleszteni. Ez indította el bennem azt a meggyőződést, hogy a precíziós onkológiai fantasztikus lehetőség ad arra is, hogy a felnőtteknél kifejlesztett gyógyszereket a molekuláris információ alapján a gyermekbetegeknél is felhasználhassuk.
– Milyen körülmények között született meg az Oncompass Medicine ötlete?
– Amerikai kutatásaim után 2003-ban tértem haza Magyarországra. Éppen ebben az évben fejeződött be a Humán Genom Projekt, ami mérföldkövet jelentett a precíziós gyógyászat fejlődésében. Orvos tudóstársammal, Dr. Schwab Richárddal, ekkor alapítottam meg az Oncompass Medicine jogelődjét, a KPS-t. A célunk az volt, hogy olyan diagnosztikai eljárásokat fejlesszünk, amelyek révén meghatározható, hogy egy adott daganatot pontosan melyik génhiba okoz.
– Milyen tudományos áttöréseket sikerült elérni ezen a területen?
– Csapatommal világszinten is az elsők között alkalmaztuk az új generációs szekvenálást daganatdiagnosztikai célokra, és nemcsak laboratóriumi, de klinikai eredményekkel is bizonyítottuk, hogy a molekuláris szintű személyre szabás életeket menthet, még olyan esetekben is, amikor a hagyományos terápiák kudarcot vallottak.
Nevünkhöz fűződik a tüdőrák első molekuláriscélpont-alapú terápiájának bevezetése 2003-ban, mi fejlesztettük ki az első sokgénes, molekuláris diagnosztikai vizsgálatokat 2008-ban, legújabb tudományos áttörésünket, a Digital Drug Assignment (DDA-) algoritmust pedig 2021-ben publikáltuk. Ez utóbbi egy mesterséges intelligenciával működő szoftver, amely képes több ezer génhiba-kombinációt kiértékelni, és ez alapján meghatározni a legígéretesebb gyógyszeres kezelést. Ez a módszer nemcsak fordulópontot jelentett a személyre szabott onkológiai terápiákban, hanem egyúttal választ adott arra a dilemmára is, hogyan lehet ötvözni az statisztikán alapuló orvoslás (evidence-based medicine) elveit a betegre szabott döntéstámogatással.
– Laikusok számára hogyan fogalmazná meg a precíziós onkológia jelentőségét?
– Alapvető jelentősége abban áll, hogy lehetőséget teremt az igazságosabb, nagyobb esélyegyenlőséget biztosító diagnosztika és terápia művelésére. A célom az, hogy minden daganatos beteg ugyanolyan eséllyel gyógyulhasson meg – lakóhelyétől, társadalmi helyzetétől vagy országától függetlenül.
Erre a problémára egy sokkoló statisztika hívta fel a figyelmemet. Ha ugyanazt a sokgénes diagnosztikai leletet két különböző orvoscsoport értékeli ki, a terápiás javaslatok egyezése mindössze 44 százalékos, miközben a precíziós onkológiában a terápiás sikeresség a tudományos publikációk szerint 0 és 67 százalék között változik. Ezek a különbségek az emberi szubjektivitás következményei a komplex molekuláris diagnosztikai vizsgálatok értékelése során.
 Névjegy
Dr. Peták István napjaink egyik legismertebb magyar rákkutatója és orvos-biotechnológiai innovátora. Több mint 30 éve dolgozik személyre szabott, célzott rákterápiák fejlesztésén. Úttörő szerepet tölt be a molekuláris diagnosztikában és precíziós onkológiában, kimagasló eredményeiért hazai és nemzetközi elismerésekben részesült. Évekig az Egyesült Államok legnagyobb gyermekonkológiai kutatóközpontjában dolgozott, majd hazatérve társalapítója lett az Oncompass Medicine és Genomate Health cégeknek. Legújabb innovációja, a Genomate technológia, amely mesterséges intelligenciával elemzi a daganatok egyedi genetikai elváltozásait és rangsorolja a potenciálisan hatékony gyógyszeres terápiákat. Célja minden rákbeteg számára az optimális kezelés kiválasztása, növelve a gyógyulás esélyét és javítva az életminőséget. |
Vízióm szerint a mesterséges intelligencia képes forradalmi változást hozni a diagnosztikai folyamatok és a terápiás döntések standardizálásában. Fejlesztéseink eredménye a Genomate terápiatervező rendszer, amely alapvetően új szintre és a nemzetközi piacra helyezi át az Oncompass Medicine technológiáját és innovációját. Ez az oka annak, hogy a Genomate központja Bostonban van, olyan amerikai vezérigazgatóval az élén, aki korábban részt vett a Humán Genom Projektben is. Célunk a világ első olyan klinikai döntéstámogató rendszerének kidolgozása, amely minden betegnek a lehető legjobb célzott terápiát javasolja a molekuláris diagnosztikai leletek és az aktuálisan elérhető tudományos bizonyítékok alapján.
A SHIVA01 volt az első randomizált, kontrollált klinikai vizsgálat, amely azt tesztelte, hogy a daganat molekuláris eltérései alapján kiválasztott célzott kezelések javítják-e a betegek túlélési esélyeit a hagyományos kezeléshez képest. A vizsgálat adatai alapján a Genomate által kiválasztott kezelések 69 százaléka bizonyult hatékonynak, vagyis ezek a terápiák jelentősen hozzájárultak a betegek gyógyulásához vagy állapotuk stabilizálásához. Ezzel szemben azok a kezelések, amelyeket a rendszer nem javasolt, csak 17 százalékban voltak hatásosak. Ezek az eredmények alátámasztják, hogy a molekuláris profilra épülő, személyre szabott kezelési ajánlások jelentősen növelhetik a terápiás siker esélyét a rákgyógyításban.
– Milyen jövőképet lát maga előtt a precíziós onkológia fejlődésében?
– A precíziós onkológia jövőjét három szinten képzelem el, ahol a mesterséges intelligenciára épülő Genomate technológia alapjaiban fogja megváltoztatni a rákkutatást és kezelést.
Az első szintet a jelenleg elérhető terápiás lehetőségek közül a páciens számára optimális, személyre szabott kezelési protokoll meghatározásának támogatása jelenti. A második szinten a gyógyszer-engedélyezési folyamat meggyorsítása, valamint a kezelési lehetőségek jelentős bővítése lenne a cél, a már forgalomban lévő gyógyszerek más daganattípusokra történő kiterjesztésével. Végül a harmadik szint a gyógyszeripari kutatás-fejlesztés forradalmasítása új célpontok azonosításával és a klinikai vizsgálatok felgyorsításával.
Hiszek abban, hogy a rák egy-két évtizeden belül ugyanolyan egyszerűen gyógyítható betegség lesz, mint egy bakteriális fertőzés, amely célzott gyógyszerrel néhány nap alatt leküzdhető. Ez a vízió azonban csak akkor valósulhat meg, ha a jelenlegi 10-15 éves gyógyszerfejlesztési ciklus és a rendkívül költséges klinikai vizsgálatok rendszere radikálisan átalakul.
– Miként értékeli a gazdasági aspektusokat a precíziós onkológiában?
– A célzott gyógyszerek rendkívül drágák. Egy kezelés költsége az USA-ban elérheti a 283 ezer dollárt, és Magyarországon is sok-sok milliárdot költünk célzott gyógyszerkutatásokra. A jelenlegi gyakorlatban azonban ezek a költséges terápiák nem mindig bizonyulnak hatásosnak, ami felesleges terhet ró az egészségügyi rendszerre.
A Genomate szoftvere a személyre szabott terápia révén nemcsak orvostudományi, hanem finanszírozási értelemben is áttörést hoz. A rendszer ugyanis képes optimalizálni a gyógyszerhasználatot, így potenciálisan több életet menthetünk, ugyanannyi, sőt kevesebb pénzből, ami egyaránt vonzóvá teszi a biztosítók és az egészségügyi rendszerek számára. Ez a „nagyobb eredményesség kevesebb költségből” megközelítés az egészségügyi finanszírozás legfőbb kihívása.
– Hol tart jelenleg a Genomate bevezetése?
– Lépcsőzetes megközelítést alkalmazunk. Először szolgáltatásként tesszük elérhetővé technológiánkat. Az orvosok elküldik a betegek leleteit, és mi az elemzésünk alapján visszaküldjük a feltárt terápiás lehetőségeket. Ezek közül az orvosok a beteg klinikai története alapján kiválasztják a várhatóan legmegfelelőbb kezelést. Így biztosítjuk a technológiához való hozzáférést. Ezzel párhuzamosan megkezdődött a platform adminisztratív integrációja az egészségügyi rendszerekbe. Az Egyesült Államokban már létrejött egy külön eljáráskód (OENO), amely lehetővé teszi, hogy az orvosok precíziós onkológiai döntéstámogató szolgáltatást használjanak, és finanszírozást igényeljenek a biztosítótól. Hasonló megoldás Magyarországon is ígéretes előrelépés lenne.
– Milyen nemzetközi terjeszkedési tervei vannak?
– A Genomate nemzetközi terjeszkedés előtt áll, több kulcsfontosságú piacon. Az USA-ban való jelenlét alapvető fontosságú, egyrészt a piacméret (a világ egészségügyi piacának fele), másrészt az innovációbarát szabályozási környezet miatt. Európában is számos kutatási együttműködésünk van. Ezen túl pedig Indiában mutatkozik különösen nagy érdeklődés a módszer iránt, ahol találkozik a hatalmas betegszám és a költséghatékonyság iránti igény.
